קטגוריה: שיתוק מוחין

טיפול בשיתוק מוחין בעזרת תאי גזע מזנכימליים מדם טבורי

לאחרונה פורסמו תוצאות של ניסוי קליני דו-זרועי מבוקר שנערך בסין. בניסוי השתתפו 54 ילדים הסובלים משיתוק מוחין (Cerebral Palsy). קבוצת הניסוי טופלה בתאי גזע מזנכימליים שהופקו מדם טבורי של תורמים והוזרקו לווריד של המשתתפים בארבע מנות. קבוצת הביקורת טופלה בתמיסת סליין בלבד (תמיסה המכילה מלח בלבד בריכוז פיזיולוגי). שתי הקבוצות קיבלו טיפול תומך סטנדרטי. החולים נבדקו מספר פעמים במשך 24 חודשים. נבדקו מדדים כמותיים של תפקודים מוטוריים ותפקודים כלליים מקובלים, וכן בדיקות לבטיחות הטיפול. נמצא שיפור משמעותי במדדי התפקוד הנ"ל בבדיקות שנערכו במהלך שנתיים. לא נמצא שיפור ברקמת המח שנמדדה ב-MRI. הטיפול נמצא בטיחותי בכל המדדים ולא נצפו תופעות לוואי חריגות. החוקרים מסיקים שטיפול בלוקים בשיתוק מוחין בעזרת תאי גזע מזנכימליים מדם טבורי הוא בטיחותי ומשפר תפקודים מוטוריים ותפקודים כלליים.

A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy.
Huang L, Zhang C, Gu J, Wu W, Shen Z, Zhou X, Lu H.  Cell Transplant . 2018 27 (2) 325-244

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29637820

 

טיפול בילדים עם שיתוק מוחין באמצעות דם טבורי

פרופ' ג'ואן קורצברג ושותפיה מ-Duke University בארה"ב פרסמו תוצאות של מחקר קליני פורץ דרך של טיפול בשיתוק מוחין בילדים באמצעות דם טבורי אוטולוגי. במחקר זה טופלו ילדים חולים שעבורם נשמר דם טבורי בבנק טבורי פרטי. במחקר השתתפו 63 ילדים בגילאים 1-6 שחולקו באופן אקראי וסמוי לקבוצת טיפול וקבוצת ביקורת. הילדים קיבלו עירוי תוך ורידי של דם טבורי אוטולוגי באופן חד פעמי. לאחר שנה, נמדדו פרמטרים מוטוריים וכן מידת ה"רישתיות" (connectivity) בעזרת רזוננס מגנטי MRI של רקמת המח. התוצאות הושוו למדידות דומות שנעשו בתחילת הניסוי, לפני הטיפול.
התוצאות הקליניות מראות שיפור משמעותי בשני פרמטרים אלו אצל אותם ילדים שקיבלו מינון גבוה של תאי הדם הטבורי. לא נמצאו הבדלים בין שתי הקבוצות, כאשר חושבו התוצאות של כל המינונים של התאים המוזרקים. החוקרים מסיקים שבאותם מינונים גבוהים של תאי דם טבורי ניתן לקבל שיפור במדדים כמותיים של המחלה כמו תפקוד מוטורי ו"רישתיות" רקמת המוח. תוצאות מעודדות אלו מצדיקות המשך המחקר של שימוש בדם טבורי אוטולוגי או מתורמים לטיפול במחלות קשות כמו שיתוק מוחין.

 

"Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial"
Jessica M. Sun, Allen W. Song, Laura E. Case, Mohamad A. Mikati, Kathryn E. Gustafson, Ryan Simmons, Ricki Goldstein, Jodi Petry, Colleen McLaughlin, Barbara Waters-Pick, Lyon W. Chen, Stephen Wease, Beth Blackwell, Gordon Worley, Jesse Troy, Joanne Kurtzberg

Stem Cells Translational Medicine 2017 Oct 28

 

 

תוצאות קליניות של ניסוי מבוקר בטיפול בשיתוק מוחין באמצעות דם טבורי עצמי*

ניסוי קליני דו זרועי שנערך בקוריאה הדרומית הראה שיפור בתפקודים מוטוריים של חולים בשיתוק מוחין  (cerebral palsy) שטופלו בעירוי חד פעמי של דם טבורי עצמי, לעומת קבוצת חולים שטופלו בפלצבו. בניסוי זה טופלו 36 חולים בגילאי 6 חודשים עד 20 שנה, כמחציתם טופלו בדם טבורי ונערך מעקב במשך חצי שנה. לעומת קבוצת הביקורת, בקבוצת הניסוי נמצא שיפור משמעותי בחוזק השריר לאחר חודש ושלושה חודשים, וכן נמצא שיפור משמעותי בתפקודים מוטוריים אחרי חצי שנה.

כמו כן, נצפה שיפור בתפקודים חיסוניים ומצב דלקתי. שיפור התפקוד המוטורי היה בקורלציה חיובית למספר התאים שהוזרקו. החוקרים מציינים שיש צורך להמשיך בניסויים נוספים בהם ייערך מעקב לתקופות ארוכות יותר, על מנת לבדוק אם ישנה גם יעילות ארוכת טווח.

*Involvement of Immune Responses in the Efficacy of Cord Blood Cell Therapy for Cerebral Palsy.
Kang M.  et al. Stem Cells Dev. 2015 1;24(19):2259-68