ארכיון חודשי: נובמבר 2015

טיפול ב-Cerebral Palsy באמצעות דם טבורי עצמי – תוצאות ראשונות מניסוי קליני מבוקר

CP) Cerebral Palsy) היא מחלה נאורונלית קשה התוקפת 1 מ-326 ילדים (לפי ה-CDC). היום אין עבור המחלה תרופה יעילה. ביולי 2015 התפרסמה באתר זה כתבה ראשונה אודות ניסויים קליניים בהם מטפלים בחולי CP  בדם טבורי עצמי.

חלוצת הניסויים הקליניים לטיפול במחלה זו באמצעות דם טבורי היא ד"ר ג'ואן קורצברג מאונבירסיטת Duke בארה"ב. בשנת 2010 התחילה ד"ר קורצברג בניסוי מבוקר דו-זרועי לטיפול בילדים חולי CP  בדם טבורי אוטולוגי (שנשמר בבנק דם טבורי פרטי עבור הילד), לעומת קבוצת ביקורת שטופלה בפלצבו. דיווח ראשון על תוצאות הניסוי התפרסם בכינוס החברה הבינלאומית לדם טבורי ביוני 2015.

בניסוי זה השתתפו 63 ילדים בגילאי 1-6 שסבלו מדרגות שונות של מחלת CP. החולים חולקו לשתי קבוצות, אחת קיבלה עירוי של דם טבורי עצמי והשנייה ביקורת פלצבו. כעבור שנה נבדקו הפרמטרים הנאורו-מוטוריים של החולים בסקלה כמותית מקובלת. שתי הקבוצות ממשיכות כעת בניסוי כאשר מתבצעת ביניהן החלפה, דהיינו, קבוצת הפלצבו מקבלת דם טבורי עצמי וקבוצת הניסוי מקבלת פלצבו. תוצאות השנה הראשונה מראות שיפור כמותי משמעותי מבחינה סטטיסטית של החולים שקיבלו מנת דם טבורי שהכילה מספר גדול יחסית של תאים (מעל 25 מליון תאים לבנים לכל ק"ג גוף). השיפור היה בסדר גודל של כ-12 אחוז מעל המדדים הבסיסיים בתחילת הניסוי. לא נמצאה קורלציה בין גיל המטופל להצלחת הטיפול. חשוב לציין שהקבוצה שקיבלה מספר קטן יותר של תאים לא הגיבה בצורה דומה. מכאן החשיבות הרבה של איסוף ושמירה של מירב הכמות האפשרית בכל מנה של דם טבורי.

אלו אכן תוצאות מעודדות להמשך המחקר בתחום זה. תוצאות מלאות של ניסוי קליני זה יפורסמו בהמשך. ד"ר קורצברג דיווחה באותו כינוס שבימים אלו מסתיים ניסוי קליני נוסף של טיפול בילדים אוטיסטים באמצעות דם טבורי עצמי, בקבוצה של 25 חולים. תוצאות הניסוי טרם פורסמו.
בניסוי נוסף שעומד להתחיל בקרוב, יטופלו ילדים חולי CP בדם טבורי מתורם זר.

לפרטים נוספים על הניסוי בבלוג של ד"ר ג'ואן קורצברג הקליקו כאן »

למצגת מהרצאתה של ד"ר ג'ואן קורצברג, 3.11.2015 הקליקו כאן » (החלק השלישי של המצגת).

 

השתלת דם טבורי לטיפול במחלות ממאירות של מערכת הדם: הגדלת מספר תאי הגזע משפרת את התוצאות הקליניות

הכמות הקטנה יחסית של תאי גזע במנת דם טבורי מהווה לעיתים מגבלה בשימוש הקליני בו. על מנת לנצל את היתרונות האחרים שיש לדם טבורי, החוקרים מנסים להגדיל את מספר תאי הגזע ע"י שיטות שונות שפותחו לעידוד התרבות התאים תוך שמירה על תכונותיהם.

בניסויים קליניים שפורסמו לאחרונה נוסו גישות שונות להגדלת מספר תאי הגזע והתקבלו תוצאות קליניות מעודדות. אחת הגישות משתמשת בריאגנטים שמשפיעים על מנגנוני הויסות של התרבות תאי הגזע ההמופויטיים  (Notch1 ligand Delta 1).

תוצאות ראשוניות בילדים הראו שהשתל שעבר התרבות תאים בתרבית לפני ההשתלה הביא לשיפור בשלושה פרמטרים (בהשוואה לשתל מדם טבורי שלא עבר מניפולציה בתרבית):
• זמן שנדרש להקלטות השתל
• זמן שנדרש להתחדשות המערכת החיסונית
• ירידה במספר השתלים שקליטתם נכשלה

תוצאה חשובה נוספת היתה הארכת משך הזמן שבו המושתלים המשיכו לחיות ללא הישנות המחלה*. קבוצת החוקרים ממשיכה כעת בניסויים קליניים לבדיקת יעילותו של שתל משופר, אשר הוקפא מראש ונמצא מוכן להשתלה כאשר יידרש.

בניסוי אחר, פותחה בישראל שיטה לריבוי תאי גזע המופויטיים באמצעות ריאגנט שנקרא nicotinamide. טיפול זה גורם לריבוי תאי גזע המופויטיים בתאי הדם המטופלים.

במסגרת ניסוי קליני בפאזה ראשונה, השתל המשופר הושתל ביחד עם מנת דם טבורי שלא עברה מניפולציה  למבוגרים עם ממאירויות של מערכת הדם. הניסוי התקיים במספר מרכזים רפואיים בעולם. תוצאות הניסוי הוכיחו את בטיחות השימוש בטכננולוגיה זו ואף הראו שיפור בשיקום המערכת החיסונית בהשוואה לנתונים מניסויים שנעשו בעבר עם דם טבורי ללא המניפולציה. 82% מהחולים היו בחיים לאחר שנה אחת, לעומת 73% מהחולים בביקורת היסטורית**. גם קבוצת חוקרים זאת ממשיכה בימים אלו את הניסויים בפאזות מתקדמות של ניסויים קליניים. בשני המחקרים הנ"ל, מנות הדם הטבורי נלקחו ממאגר של תורמים זרים (בנק דם טבורי ציבורי) לאחר התאמה גנטית בין התורם למקבל.

גישות אלו להגדלת מספר תאי הגזע בדם טבורי עשויות לאפשר שימוש נרחב יותר בדם טבורי לשיקום מח עצם, תוך ניצול היתרונות שיש לדם טבורי על פני אלטרנטיבות אחרות.

* Bone Marrow Transplant. 2015 Sep 14. Cellular engineering and therapy in combination with cord blood allografting in pediatric recipients. Cairo M, Tarek N, Lee DA, Delaney C.

** J Clin Invest. 2014 124(7):3121-8. Umbilical cord blood expansion with nicotinamide provides long-term multilineage engraftment. Horwitz ME, Chao NJ, Rizzieri DA, Long GD, Sullivan KM, Gasparetto C, Chute JP, Morris A, McDonald C, Waters-Pick B, Stiff P, Wease S, Peled A, Snyder D, Cohen EG, Shoham H, Landau E, Friend E, Peleg I, Aschengrau D, Yackoubov D, Kurtzberg J, Peled T.